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XI CONFERENZA INTERNAZIONALE
SULLA DISTROFIA MUSCOLARE DUCHENNE E BECKER
22-24 Febbraio 2013 Roma
riprese e montaggio Aservice Studio srl

Sessione 7: AGGIORNAMENTO SUI TRIAL CLINICI Moderatore: Elizabeth Vroom
	Elizabeth Vroom Presidente Duchenne Parent Project e UPPMD Olanda Introduzione Rohit Batta GSK Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen
	Giles Campion Prosensa Exon Skipping
	Edward Kaye Sarepta Risultati del trial clinico con Eteplirsen per lo skipping dell’esone 51 e future strategiedi exon skipping per la DMD
	Allen Reha PTC therapeutics Aggiornamento sullo sviluppo clinico di ataluren nella DMD
	Giulio Cossu Dept. of Cell and Developmental Biology, University College – Londra, Gran Bretagna Terapia cellulare per la distrofia muscolare
	Dibattito
	Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia Marika Pane Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia Aspetti cardiologici: la prevenzione Aggiornamenti sul progetto Sabrina Barchetta Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia Antonio Amodeo UO Cardiochirurgia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Roma, Italia Il progetto in team. Progetto zero
Sessione 8: AGGIORNAMENTO SUI TRIAL CLINICI Moderatore: Filippo Buccella
	Fabio Amanti Parent Project onlus, Roma ItaliaFabio Superti Delegato Territoriale MilanoAgniezska Volkov Parent Project Polonia Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia Interventi di saluto
	Marc B. Blaustein Halo Therapeutics HT-100: partnership con una associazione di pazienti per lo sviluppo di un farmaco per la DMD
	Sonia Messina Dip. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Policlinico Universitario Messina – Messina, Italia Flavocoxid: studio clinico pilota nella DMD
	Emilio Clementi Unità di Farmacologia Clinica Ospedale Luigi Sacco – Milano, Italia Trial clinico con Givinostat per la DMD Paolo Bettica – Italfarmaco, Italia Isofen
	Paolo Bettica Italfarmaco Givinostat per il trattamento della distrofia di Duchenne
	Stanley C. Froehner Dept. of Physiology & Biophisics, University of Washington – USA Sildenafil per il miglioramento delle funzioni cardiache e respiratorie
	Giovanni Baranello per Maria Luisa Bianchi Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS – Milano, Italia Fattori di rischio per la perdita di tessuto osseo e le fratture nella DMD
	Eugenio Mercuri Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia Strumenti di valutazione per la funzionalità degli arti superiori nella DMD
	Domande e risposte
	Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia Conclusioni
1 – 2 – 3 – 4 (prosegue nelle sessioni successive)